医药生物行业跟踪报告：CGT产业新纪元：广东政策红利与中国市场商业化加速

行业核心观点

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准Otarmeni™（lunsotogene parvec-cwha）药物上市，该药物获批用于治疗中重度至重度及极重度与耳蜗外耳道畸形（OTOF）相关的听力损失，这是首个获FDA批准、能将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法。同期，广东省工业和信息化厅牵头起草了《广东省细胞与基因治疗产业高质量发展实施方案（征求意见稿）》，抢抓细胞与基因治疗产业发展机遇。

投资要点

Otarmeni获FDA批准上市：4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准Otarmeni™（lunsotogene parvec-cwha）药物上市，这是FDA国家优先审评（Commissioner's NationalPriority Voucher）下首个基因疗法及第二个新分子实体。该药物获批用于治疗中重度至重度及极重度与耳蜗外耳道畸形（OTOF）相关的听力损失，这是首个获FDA批准、能将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法。美国食品药品监督管理局（FDA）批准Otarmeni标志着遗传性听力损失治疗进入了一个新时代，现如今已能够帮助患者恢复全天候的自然听力。

《广东省细胞与基因治疗产业高质量发展实施方案（征求意见稿）》发布：4月21日，广东省工业和信息化厅牵头起草了《广东省细胞与基因治疗产业高质量发展实施方案（征求意见稿）》（以下简称《实施方案》）。《实施方案》围绕产业高质量发展关键环节，提出五个方面25条具体措施。一是强化关键技术攻关与数据要素赋能。二是夯实创新基础与平台支撑体系。三是优化产业布局与精准招商引资。四是畅通临床研究转化与审评监管机制。五是完善支付保障并拓展国内国际市场。

CGT药物上市加速态势明显：截至2026年4月，国内共有10款细胞和基因治疗药物获批上市，从上市时间来看，2021年、2023年、2024年各上市2款，2025年上市4款；其中5款CD19CAR-T，主要用于血液瘤治疗；3款BCMA CAR-T，针对多发性骨髓瘤；1款干细胞治疗（艾米迈托赛注射液，2025年1月获批）；1款基因治疗（波哌达可基注射液，2025年4月获批，治疗血友病B）。随着《商业健康保险创新药品目录》政策的实施，将进一步推动细胞和基因治疗药物的商业化进程。

投资建议

建议关注：（1）拥有通用型CAR-T、AAV载体和基因编辑等核心技术平台的龙头企业；（2）差异化布局实体瘤、罕见病等未满足需求适应症的创新Biotech；（3）产业链上游CDMO与设备供应商。

风险因素：政策与监管变动风险，药品商业化不及预期风险，技术路线失败风险等。