生物医药行业：预计继ADC之后又一个黄金赛道－小核酸药物

核酸化学修饰技术和 Galnac - 偶联递送技术的突破，解决了小核酸药物的成药瓶颈，使其逐步成熟并拓展至多个疾病领域。2024

年诺贝尔生理学或医学奖授予了维克托·安布罗斯和加里·鲁夫坎，以表彰他们发现微小核糖核酸（miRNA）及其在转录后基因调控

中的作用。这一发现让 miRNA 成为分子生物学和基因调控领域的热点，也为小核酸药物的发展奠定了基础。

 小核酸药物也正在成为国产创新药的下一个研发热点。2024 年开年以来，该领域迎来超过 60 亿美元的合作项目，吸引了君实生物、

恒瑞医药等头部药企加速入场。据弗若斯特沙利文统计，小核酸药物全球市场规模从 2016 年的 0.01 亿美元增长至 2022 年的近

38 亿美元，复合增长率达 295%。

 全球市场竞争格局高度集中，Alnylam、Ionis、Sarepta三大巨头掌控着全球95%的市场份额。

• Alnylam：凭借Patisiran（首款siRNA药物）和Onpattro占据领先地位。其GalNAc递送技术可实现肝脏靶向，后续研发管线涵盖心血

管疾病（如ATTR-CM）和代谢疾病等领域。

• Ionis Pharmaceuticals：作为行业先驱，其反义药物Spinraza（用于治疗脊髓性肌萎缩症）和Tegsedi（用于治疗ATTR）在市场中表

现出色。

• 诺华：通过收购ThesiRNA Company进入该领域，其英克司兰钠注射液（靶向PCSK9）已在中国上市。

• Sarepta Therapeutics：专注于神经肌肉疾病，其反义RNA药物Exondys 51已获批用于治疗杜氏肌营养不良。

• 瑞博生物：与齐鲁制药合作开发靶向PCSK9的siRNA药物，交易金额高达7亿元。

• 舶望制药：与诺华达成合作，交易金额高达41.65亿美元，成为中国生物科技公司最大海外授权交易之一。Avidity Biosciences：与

阿斯利康达成合作，共同开发靶向肌肉的寡核苷酸疗法，交易总额可达10亿美元。