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生物医药行业:AAV基因治疗,脑科+眼科进展迅速,关注康弘/特宝/海特

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#核心观点: 1、AAV基因治疗在“脑科+眼科”领域进展迅速,具备小尺寸、非致病性、组织嗜性多样等优势,商业化进展显著(如诺华Zolgensma销售额超10亿美金)。 2、海外MNC(赛诺菲、拜尔、罗氏等)积极布局AAV临床项目,礼来、罗氏、诺华等探索新型载体在常见病领域的应用。 3、中枢神经领域:AAV可穿越血脑屏障,长效治疗单基因神经疾病(如SMA、帕…

研究对象生物制品
发布机构华福证券
分析师陈铁林,吴沛柯
发布日期2025-08-04
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机构观点归属华福证券,研报雷达仅作摘要整理与机构观点聚合。以下为研报摘要原文摘录,内容以原始报告为准。

研究对象生物制品
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研报摘要

摘要原文以原始报告为准

#核心观点: 1、AAV基因治疗在“脑科+眼科”领域进展迅速,具备小尺寸、非致病性、组织嗜性多样等优势,商业化进展显著(如诺华Zolgensma销售额超10亿美金)。 2、海外MNC(赛诺菲、拜尔、罗氏等)积极布局AAV临床项目,礼来、罗氏、诺华等探索新型载体在常见病领域的应用。 3、中枢神经领域:AAV可穿越血脑屏障,长效治疗单基因神经疾病(如SMA、帕金森病等)。 4、眼科领域:因免疫豁免特性及低剂量需求,成为AAV重要应用方向(Regenxbio/艾伯维ABBV-RGX-314关键临床推进中)。 5、国内关注康弘药业(KH631/KH658)、特宝生物(脊髓型肌萎缩症)、海特生物(光遗传学基因疗法)。 6、行业评级:强于大市(维持)。 #投资建议: 1、康弘药业:眼底病基因治疗管线KH631/KH658进度领先。 2、特宝生物:布局脊髓型肌萎缩症、扩张型心肌病。 3、海特生物:中眸医疗RP光遗传学基因疗法。 4、其他建议关注:康方生物、百济神州、信达生物、恒瑞医药等。 #风险提示: 行业需求不及预期风险、公司业绩不及预期风险、市场竞争加剧风险。

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