间充质干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）

一、前言

间充质干细胞（mesenchymal stem cell，MSC）产品一般是指以MSC为主要活性成分，可能通过旁分泌、迁移效应、分化潜能，以及与驻留微环境的相互作用等，实现免疫调节和组织修复等功能的一类自体或异体细胞治疗药品。

间充质干细胞产品（以下简称为“MSC产品”）具有起始原材料多样性和异质性、生产工艺差异性和动态性、质量属性复杂性和波动性、表征手段有限性、以及分析方法局限性等特点，因此此类产品质量控制难度大，为产品成药性研究和全生命周期持续进行质量优化提升带来较大挑战。

为指导申请人/持有人科学规范地开展MSC产品的药学研究与评价，根据《中华人民共和国药品管理法》、《药品注册管理办法》等相关法律法规制定本技术指导原则。本指导原则适用于按照药品研发和申报路径的MSC产品，并基于MSC产品的研发现状和当前科学认知起草，主要关注MSC产品注册上市申请阶段药学研究与评价的技术要求，以促进此类产品的规范研究与创新发展。

因不同产品在设计思路和临床应用方面可能存在差异，具体品种的药学研究亦可参考已发布的其他细胞和基因治疗产品相关的药学技术指导原则，并遵循具体问题具体分析的原则。随着科学研究与技术的进步，以及行业实践的发展，本指导原则的内容将不断完善和适时更新。