医药行业：小核酸赛道崛起，或成2026投资主线－动态点评

小核酸赛道正掀起“第三波”创新浪潮，全球市场规模实现快速增长。

作为继小分子药物、抗体药物之后的 “第三波” 创新浪潮，小核酸药物具备靶点

覆盖广、研发迭代空间大、特异性高、作用效果持久、临床试验成功率更高、临

床开发速度快等显著优势。小核酸药物主要包括小干扰 RNA（siRNA）、反义小

核酸（ASO）和适配体（Aptamer）。根据医药魔方数据库显示，截至 2025 年

12 月 3 日，全球共有 23 个小核酸药物上市（包括撤市产品），其中 14 款为

ASO 药物、7 款为 siRNA 药物、2 款为 Aptamer 药物。根据弗若斯特沙利文统

计，全球小核酸药物市场增长强劲且持续，从 2019 年的 27 亿美元增长至 2024

年的 57 亿美元，复合年增长率达 16.2%。随着 GalNAc 递送技术从肝靶向到肝

外靶向的持续突破、上市批准与临床验证的稳步推进、适应症的持续拓展、政策

的大力支持等多重因素共振，预计全球小核酸药物市场将加速扩容，2034 年市

场规模有望达到 549 亿美元。其中，siRNA 药物市场占比从 2019 年的 6.2%提

升至 2024 年的 44.5%，未来有望继续保持强劲增长势头。

小核酸领域或成下一波 BD 合作集中地，交易金额逐年攀升。

根据 insight 数据库显示，截至 2025 年 9 月 17 日，全球在研小核酸药物已超

1200 款。近三年来，全球共达成近百起小核酸 BD 合作，交易金额呈逐年上升态

势。2025 年 11 月，中国药企圣因生物与美国礼来制药达成全球研发合作与许可

协议，双方将基于圣因生物专有的 LEAD 平台，共同推动针对代谢性疾病的

RNAi 候选药物开发。根据协议条款，圣因生物将获得包括首付款和股权投资的

近期付款，同时有权收取后续高达 12 亿美元的开发、监管和销售里程碑付款，

以及商业销售的分级特许权使用费。同年 9 月，舶望制药宣布与诺华深化战略合

作，潜在里程碑总金额达 52 亿美元。

海外龙头势头正劲，中国企业加速布局蓝海市场。

以 siRNA 技术为代表的 Alnylam 和以 ASO 技术为代表的 Ionis 引领全球技术发

展，在全球小核酸市场占据先发优势。目前 Alnylam 已获批 5 款 siRNA 药物，

覆盖肝病、神经系统疾病等多个领域。2025 年第三季度，Alnylam 实现总收入

1. 5 亿美元，同比增长 149%，其中产品净收入 8.5 亿美元，同比增长 103%，

并将全年业绩指引大幅上调至 29.5-30.5 亿美元。与此同时，小核酸药物已成为

国内制药企业的核心布局方向：用于治疗高胆固醇血症（HC）的靶向 PCSK9 的

siRNA 药物中有石药集团的 SYH2053（II 期）和瑞博生物/齐鲁制药的 RBD7022

（II 期）；靶向 Lp（a）的 siRNA 药物有靖因药业的 SRSD216（II 期）等。

总体看，我们认为小核酸药物或将成为明年一大投资主线。国内在小核酸领域仍

处于起步阶段，未来随着新小核酸药物的不断商业化，相关产业链有望受益。我

们建议重点关注：海外小核酸龙头药企，如 Alnylam（ALNY.US）、Arrowhead

（ARWR.US）、Ionis(IONS.US)等；国内已布局小核酸药物的药企，如石药集团

（1093.HK）、悦康药业（688658.SH）、恒瑞医药（600276.SH/1276.HK）、瑞

博生物、舶望制药等。

风险提示

产品临床进展不及预期；产品销售不及预期；行业竞争加剧；政策风

险等。