小核酸行业深度报告：产业多维度迎来突破，国内企业优势尽显251124

为什么当下需要前瞻布局小核酸的投资机会？复盘过往创新药领域内大级别的行情（2018年-2021年的PD-1行情、2023年开始的ADC技术平台行情、2023年下半年开始的减肥药行情、2024年至今的新一代免疫疗法行情），产业趋势是驱动行情的最底层因素。每轮行情背后的节奏均表现为海外“研发出现突破-国内映射-国内企业突破-向外输出参与全球竞争”。而小核酸产业发展至今，逐步进入国内企业突破和向外输出的进程。2026年作为小核酸产业催化的大年，同时作为国内可投企业增加的大年，需要重视领域内的投资机会。

小核酸的技术底层决定了中国企业具备竞争优势。小核酸成药的关键在于一个高效安全的递送平台和可成药的靶点。在已经验证的递送平台上进行验证过的靶点的小核酸药物项目的开发，开发速度是保证产品竞争力的重要因素。更进一步，开发全新的递送平台，尝试探索创新靶点是保证小核酸公司未来的方向。对于递送平台的改良创新来说，中国企业在小核酸领域具有研发效率优势和工程创新优势。对于已知靶点的项目开发，中国企业具备优势。

如何把握投资节奏？-海外小核酸公司研究。Alnylam和Arrowhead是小核酸领域内全球的代表性企业。Alnylam是小核酸的龙头企业，过往股价随着其研发的药物不断上市与销售而不断走强。Alnylam发明了GalNAc递送系统并成功应用到肝靶向的成药，推动了小核酸领域的向前发展，验证了小核酸企业“平台+靶点+速度”的核心竞争点。Arrowhead布局小核酸进行了递送系统的创新，搭建开发了TRiM平台，目的完成不同组织的特异性靶向。在靶点布局上，Arrowhead布局减重适应症靶点、CNS创新靶点等。Arrowhead思路上通过创新研发进行突破。

相关标的。小核酸领域内可投资标的数量有望增加，同时传统企业在小核酸领域创新研发布局同样值得关注。舶望制药：舶望制药多个心血管小核酸项目进度领先，与诺华深度合作，平台得到诺华认可。同时公司在代谢疾病、CNS、心脏、肌肉、脂肪等多个治疗领域内均有布局。瑞博生物：瑞博生物差异化布局FXI因子抗凝小核酸药物，是临床开发进展最快的用于治疗血栓性疾病的siRNA药物。同时与勃林格殷格翰进行合作。圣因生物：专注肥胖、心血管代谢及自身免疫性疾病的siRNA药物开发，并开发出靶向脂肪细胞、骨骼肌细胞和巨噬细胞的的肝外递送平台LEAD平台。前沿生物：两款靶向补体蛋白小核酸临床前数据亮眼。东阳光药：布局起源于乙肝，搭建小核酸全链条研究平台。

风险提示

研发不及预期风险、商业化不及预期风险、支付政策变化风险、竞争加剧风险。